SS-31
Elamipretida · Elamipretide · MTP-131 · Bendavia
Tetrapéptido dirigido a la mitocondria (ligando de cardiolipina)
Acerca de SS-31
El SS-31 (elamipretida) es un tetrapéptido aromático-catiónico que atraviesa las membranas celulares y se concentra en la membrana mitocondrial interna, donde se une a la cardiolipina, un fosfolípido esencial para la organización de la cadena respiratoria.
Esta interacción se ha asociado a la estabilización de las crestas mitocondriales, a una mayor eficiencia en la producción de ATP y a menor generación de especies reactivas de oxígeno. En septiembre de 2025 la FDA otorgó aprobación acelerada a la elamipretida (Forzinity) para mejorar la fuerza muscular en pacientes con síndrome de Barth.
Guía rápida · 5 puntos clave
SS-31 y la energía mitocondrial
El SS-31 (elamipretida) es un tetrapéptido que se concentra en la membrana interna de la mitocondria, donde se une a la cardiolipina. Cinco puntos que muestra la investigación.
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1
Se une a la cardiolipina de la mitocondria
El SS-31 ha demostrado unirse con alta afinidad a la cardiolipina, un fosfolípido de la membrana mitocondrial interna necesario para formar las crestas. El complejo inhibe la actividad peroxidasa del citocromo c, que daña esa membrana. En ratas, protegió las crestas durante la isquemia renal.1
CardiolipinaEl fosfolípido mitocondrial al que se une el SS-31 -
2
Músculo envejecido, energía recuperada en una hora
En ratones de 27 meses, una sola dosis de SS-31 se ha asociado a la recuperación de la producción mitocondrial de ATP a niveles de ratones jóvenes en una hora, con músculo más resistente a la fatiga. Tras 8 días se observó mayor resistencia al ejercicio. En ratones jóvenes no hubo efecto.2
1 horaHasta la recuperación de la energía muscular tras una dosis en ratones -
3
Reversión de la disfunción cardíaca por edad
En ratones de edad avanzada, 8 semanas de SS-31 se han asociado a la reversión de la disfunción diastólica propia del envejecimiento cardíaco, con menos especies reactivas de oxígeno mitocondriales en los cardiomiocitos.3
8 semanasde tratamiento en ratones mayores en este estudio -
4
Ensayo en síndrome de Barth
En el ensayo TAZPOWER (12 pacientes con síndrome de Barth, 40 mg/día), la fase aleatorizada de 12 semanas no alcanzó sus objetivos principales. En la extensión abierta, los 8 pacientes que llegaron a 36 semanas mostraron +95,9 m en la prueba de marcha de 6 minutos.4
+95,9 men la marcha de 6 minutos a las 36 semanas (extensión abierta) -
5
Aprobación de la FDA en 2025, con datos limitados
La FDA otorgó aprobación acelerada en 2025 (Forzinity®) para la fuerza muscular en el síndrome de Barth, basada en la fuerza de extensión de la rodilla observada en la extensión abierta. Efectos adversos más comunes: reacciones en el sitio de inyección (enrojecimiento en 12 de 12 pacientes). La aprobación se basa en solo 12 pacientes; el resto de los datos de esta guía procede de animales.5,4,2,3
2025Aprobación acelerada de la FDA, basada en 12 pacientes
Referencias
- Birk AV, et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin. J Am Soc Nephrol. 2013;24(8):1250-61. PMID 23813215
- Siegel MP, et al. Mitochondrial-targeted peptide rapidly improves mitochondrial energetics and skeletal muscle performance in aged mice. Aging Cell. 2013;12(5):763-71. PMID 23692570
- Chiao YA, et al. Late-life restoration of mitochondrial function reverses cardiac dysfunction in old mice. eLife. 2020;9:e55513. PMID 32648542
- Reid Thompson W, et al. A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism. Genet Med. 2021;23(3):471-478. PMID 33077895
- U.S. Food and Drug Administration. Forzinity (elamipretide) injection prescribing information. NDA 215244, 2025. Fuente oficial
Estructura y secuencia
Secuencia
Cinco hallazgos en estudios
Resumen de resultados reportados en la literatura científica. Cada hallazgo describe lo observado en el estudio citado, en su población y condiciones específicas; no constituye una indicación terapéutica.
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Regulatorio
La FDA otorgó en 2025 aprobación acelerada a la elamipretida para mejorar la fuerza muscular en pacientes con síndrome de Barth de al menos 30 kg, basada en la mejora de la fuerza de extensión de la rodilla (criterio de valoración intermedio) observada en una fase de extensión abierta.
FDA. Forzinity (elamipretide) — ficha técnica, NDA 215244 -
In vitro
En estudios biofísicos, el SS-31 ha demostrado una unión de alta afinidad a la cardiolipina y una inhibición de la actividad peroxidasa del citocromo c, que daña las membranas mitocondriales.
Birk AV et al. J Am Soc Nephrol. 2013;24:1250-1261 · PMID 23813215 -
Preclínico
En ratones de edad avanzada, una única administración de SS-31 se ha asociado a la reversión en una hora de la disfunción energética mitocondrial del músculo esquelético y a una mayor resistencia a la fatiga muscular; tras 8 días de tratamiento se observó una mayor capacidad de resistencia al ejercicio.
Siegel MP et al. Aging Cell. 2013;12:763-771 · PMID 23692570 -
Preclínico
En ratones de edad avanzada, el tratamiento con SS-31 durante 8 semanas se ha asociado a la reversión de la disfunción diastólica relacionada con la edad.
Chiao YA et al. eLife. 2020;9:e55513 · PMID 32648542 -
Estudio clínico
En el ensayo TAZPOWER en pacientes con síndrome de Barth, la fase aleatorizada no alcanzó sus objetivos principales, pero la fase de extensión abierta (8 pacientes a 36 semanas) se ha asociado a mejoras en la distancia recorrida en 6 minutos y en la fuerza de extensión de la rodilla.
Reid Thompson W et al. Genet Med. 2021;23:471-478 · PMID 33077895
